A partire dall’inizio degli anni ‘90 la letteratura medico-scientifica ha pubblicato continui resoconti di esperienze, nonché coniato nuovi termini, per definire il campo d’azione del coinvolgimento delle persone “non addette ai lavori”, i cosiddetti laici, nel dibattito sui temi della salute e della ricerca. Qualche anno fa l’editoriale “Che la rivoluzione dei pazienti abbia inizio (Let the patient revolution begin)”, sulla prestigiosa rivista British Medical Journal, sottolineava proprio l’importanza per medici e pazienti di lavorare congiuntamente per migliorare l’assistenza sanitaria, la ricerca e la pratica clinica.

Con il termine “PPI” si intende il coinvolgimento dei pazienti e della popolazione - Patient and Public Involvement - definito anche come ricerca partecipativa (Participatory Research). Questo concetto è stato esteso all’intero processo di ricerca, dall’identificazione delle priorità alla conduzione e analisi dello studio, fino alla divulgazione dei risultati.

Cosa si intende per PPI?

Benché non ci sia una definizione univoca per il coinvolgimento dei cittadini e delle persone con malattia in sanità e/o in ricerca clinica, sempre più frequentemente con PPI si intende una ricerca condotta “con” o “da” membri del pubblico – siano esse persone con malattia, utenti e/o loro caregiver, o rappresentanti dei pazienti – e non “verso”, “riguardo” o “per” loro. Non si limita quindi alla partecipazione di persone con malattia a uno studio clinico, né alla sola divulgazione dei risultati della ricerca ai pazienti o al pubblico: il PPI implica un più articolato percorso di condivisione e co-produzione tra ricercatori e pubblico, che può comprendere altri attori della ricerca, tra cui finanziatori e responsabili delle politiche sanitarie.

Il PPI copre tutte le fasi di una ricerca: la definizione delle priorità dei temi di ricerca, l’identificazione del quesito di ricerca, la messa a punto del disegno e la scelta degli esiti dello studio, la pianificazione e la conduzione dello studio compresa la sua promozione presso i potenziali pazienti e, infine, la diffusione dei risultati della ricerca. Esempi sono stati pubblicati sia per la ricerca clinica sia per la ricerca pre-clinica. Nella comunità medico-scientifica il PPI si sta diffondendo come una pratica di impatto per guidare l’agenda della ricerca sulla base delle priorità identificate da pazienti, clinici e ricercatori, con l’obiettivo di aumentare il valore e la qualità della ricerca stessa. Il modello di co-produzione di conoscenza risponde a i princìpi democratici di cittadinanza e mira a rafforzare l’assunzione di responsabilità e la trasparenza nel fare ricerca. Diversi studi sul PPI dimostrano che ha ricadute positive in termini di qualità e rilevanza della ricerca clinica e che può ridurre la conduzione di ricerca non rilevante o ripetitiva (il cosiddetto research waste); tuttavia esistono ancora resistenze e difficoltà nell’accettare questo approccio. Per superare difficoltà e resistenze sempre più spesso i finanziatori valutano i progetti di ricerca anche sulla base della capacità di coinvolgere i pazienti o le loro rappresentanze. Inoltre, anche quando si pubblicano i risultati delle ricerche, alcune riviste richiedono dettagli sulle modalità in cui pazienti e pubblico sono stati coinvolti.

Dalla teoria alla pratica

Nonostante l’ampia documentazione sul potenziale di questo approccio e le numerose raccomandazioni pratiche che sono state messe a punto per implementarlo nella ricerca clinica, non ancora tutti gli studi mettono in pratica un vero coinvolgimento di persone con malattia, caregiver o rappresentanti di pazienti al momento della programmazione e dello svolgimento di una ricerca. Inoltre, molti clinici e ricercatori ritengono che i soggetti “laici” coinvolti, non avendo una conoscenza/formazione medico scientifica adeguata sull’argomento in studio, non possano avere la capacità e la competenza necessarie per una partecipazione effettiva e utile. Mancano inoltre finanziamenti specifici per promuovere il PPI anche attraverso la formazione, sia di clinici e ricercatori sia delle persone coinvolte. Per ottenere un’ottimale diffusione di PPI è necessario un cambiamento di cultura della ricerca che necessita tempo, scelte e investimenti.

Il coinvolgimento dei pazienti e del pubblico nella ricerca in oncologia

Proprio per questi motivi è risultato importante e necessario avere un quadro chiaro sul livello di implementazione del PPI nel campo della ricerca clinica soprattutto sui punti di vista, sulle attitudini e sulle necessità di formazione di clinici e ricercatori. È quanto è stato indagato con un questionario distribuito a livello europeo grazie a una collaborazione tra il Laboratorio di ricerca per il coinvolgimento dei cittadini in sanità dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS e della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, nell’ambito di un progetto europeo. Il progetto DART (Building Data Rich Clinical Trials) è finalizzato alla realizzazione di metodi di ricerca innovativi per i pazienti oncologici, e nell’ambito di questo è stato sviluppato un questionario sul PPI rivolto al personale sanitario coinvolto nella ricerca oncologica, nello specifico oncologi, infermieri di ricerca, ricercatori, data manager e altre figure professionali coinvolte nella ricerca clinica, appartenenti a sette centri europei di eccellenza in oncologia. L’indagine era mirata a investigare conoscenza ed esperienza sul PPI, nonché necessità di formazione da parte dello staff coinvolto nelle sperimentazioni cliniche oncologiche. A questa indagine hanno risposto 101 soggetti, di cui la maggioranza (76%) ha dichiarato di conoscere il termine PPI, più della metà (55%) di aver fatto delle esperienze di ricerca che hanno previsto l’implementazione del PPI, e l’87% di essere interessato a seguire un corso di formazione su questo argomento. In più, si è osservato un aumento della conoscenza del termine PPI con l’aumentare della fase della carriera dei rispondenti (picco dell’86,5% per i professionisti con una carriera consolidata), mentre il gruppo più interessato a un corso è stato quello dei professionisti all’inizio della carriera (100,0%). Infine, la maggior parte degli intervistati ha dichiarato di non avere alcuna formazione o istruzione in materia di PPI. È evidente che il concetto di PPI sia in generale conosciuto ma che formazione e attività sul campo siano oltremodo necessarie per un suo consolidamento nelle attività di ricerca. Questa indagine ha prodotto una pubblicazione scientifica e ha portato all’organizzazione di due moduli formativi.

Coinvolgere sì, ma come si fa? I bisogni formativi di medici e ricercatori

Molti medici e ricercatori – come riportato in letteratura – considerano necessario essere formati per poter mettere in pratica al meglio il coinvolgimento dei pazienti e del pubblico. In Italia sono poche le offerte formative specifiche al di fuori di corsi sulla ricerca clinica o di più ampio respiro. All’interno del progetto europeo DART è stata ideata e svolta in data 5 maggio 2023 la prima edizione di un percorso di formazione: “Coinvolgimento dei pazienti e del pubblico nella ricerca: un corso introduttivo”. Questa iniziativa è nata dalla collaborazione tra il Laboratorio di ricerca per il coinvolgimento dei cittadini in sanità dell’Istituto Mario Negri IRCCS e la Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, ed è una delle prime offerte da un ente ospedaliero/IRCCS ai professionisti sanitari che vi lavorano. Il programma si articolava in una presentazione dei princìpi e dei metodi del coinvolgimento di pazienti e pubblico, testimonianze dirette di pazienti che hanno partecipato a progetti di ricerca con due esempi concreti, discussione di opportunità e ostacoli. Hanno partecipato circa venti clinici e infermieri di ricerca.

Sulla base di questa edizione ne è stata sviluppata una seconda a livello europeo, rivolta ai ricercatori di sette centri oncologici di eccellenza afferenti a un network oncologico europeo Cancer Core Europe. Il webinar – tenuto da due ricercatrici del Laboratorio per il coinvolgimento dei cittadini in sanità - si è svolto il 30 gennaio 2024. Si sono intervallati momenti di discussione e condivisione di esperienze a momenti di presentazione formale su storia, metodi e pratiche di coinvolgimento. Hanno partecipato 14 ricercatori provenienti da Italia, Spagna e Germania.

Da un’offerta formativa rivolta alle associazioni di pazienti – per cui il Laboratorio ha sviluppato e organizzato per diversi anni un corso su principi e metodi della ricerca clinica, qualità dell’informazione di salute, conflitti di interesse e ruolo delle associazioni in ambito sanitario – passiamo oggi a una formazione rivolta ai professionisti sanitari, per supportare un approccio sempre più partecipato alla ricerca.