Per cominciare ci sono alcune buone notizie: nei prossimi anni dipenderemo sempre meno da pillole e compresse in favore di terapie innovative e specifiche. Una di queste è l’immunoterapia, ovvero farmaci sottoforma di anticorpi che saranno fondamentali per trattare molte malattie, da quelle infettive al cancro alle malattie croniche non trasmissibili.
Con l’immunoterapia le cellule del nostro sistema immunitario creano anticorpi specifici che colpiscono gli antigeni tumorali e attaccano le cellule malate. Sui tumori si vedono già risultati interessanti e possiamo trattare in modo efficace persone affette da melanoma metastatico (un tumore in una fase molto avanzata), e poi certi tumori al polmone. Esiti impensabili fino a pochi anni fa.
Un secondo importante capitolo riguarda le Car-T, un trattamento innovativo che è stato sviluppato qualche anno fa per la leucemia linfatica acuta e ora sta avendo un’espansione verso altre dimensioni, dai tumori alle malattie autoimmuni. Si tratta di cellule del sistema immunitario - linfociti T - che vengono prelevate da una persona, modificate grazie all’ingegneria genetica per produrre proteine e poi reintrodotte nel corpo del paziente per riconoscere le cellule tumorali e distruggerle.
Le Car-T possono trovare applicazione nei linfomi e in malattie come il mieloma multiplo, iniziano ad essere sviluppate per i disordini autoimmuni come il Lupus eritematoso sistemico e la miastenia grave. Sono terapie complesse, ma che hanno dato finora dei risultati straordinari, con effetti negativi relativamente modesti.
E poi potremo beneficiare della tecnologia mRNA: il vaccino che la utilizza e che abbiamo conosciuto con il Covid era già allo studio prima della pandemia per i tumori; ora alcuni ricercatori giapponesi hanno sperimentato un nuovo metodo per amplificare l’RNA e fare in modo che circoli nel corpo più a lungo.
Si potrà usare questo approccio per studiare rimedi contro virus emergenti, ma anche per vaccini terapeutici per il cancro. L’applicazione dell’RNA messaggero apre a prospettive straordinarie e ad oggi inattese, come la cura del cancro al pancreas.
Anche la terapia genica (la correzione di un gene tramite Crispr/Cas9, una tecnica che ha cambiato la storia della medicina) è promettente e viene utilizzata in modo sempre più affascinante: nei prossimi anni la si utilizzerà anche sulle malattie del fegato, per fare in modo che vengano spenti geni mutati espressi da questo organo, responsabili di patologie gravi.
Su alcune novità, però, c’è un po’ di perplessità. Science ha scelto Ozempic come la svolta scientifica del 2023. Si tratta di semaglutide, un farmaco tanto promettente quanto rischioso perché utilizzato in modo inappropriato: imita il comportamento di Glp-1, un ormone che bloccando la sintesi di glucagone fa diminuire il livello di zuccheri nel sangue e dona un senso di sazietà.
Tutti ormai lo conoscono: è nato per curare l’obesità, quella associata al diabete però. Non andrebbe usato per dimagrire, e invece per quest’ultima indicazione c'è letteralmente una corsa di chi vuole perdere peso con una pastiglia. In questo caso però gli effetti negativi superano i benefici.
Il farmaco sta trasformando l’economia della Danimarca: Novo Nordisk, l’azienda che lo produce, è valutata ormai quasi 400 miliardi di dollari e contribuisce in modo sostanziale al PIL della Danimarca; le richieste di Ozempic superano la possibilità che ha l’azienda di produrlo e nel 2024 vedremo come andrà a finire con questa pillola.
In ultimo, c’è una vera e propria preoccupazione: dovremo prestare sempre più attenzione al rapporto tra malattie e cambiamenti climatici. Per varie ragioni, le mutazioni del clima si associano a diverse malattie, che arrivano spesso dagli animali, come le zanzare. Malaria, Zyka, Dengue, Chikungunya, Ebola, Mers e Sars sono malattie che causano milioni di morti ogni anno e centinaia sono anche le condizioni patologiche umane aggravate dai cambiamenti climatici.
L’uomo però ha risorse straordinarie e la ricerca ci fa ben sperare. Dobbiamo alimentare la fiducia nella scienza e fare il possibile per sostenerla.
Giuseppe Remuzzi - Direttore Istituto Mario Negri
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